162 lines
5.6 KiB
JSON
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JSON
{
|
|
"twin_control_run": {
|
|
"AGA": {
|
|
"equilibrium_density_pct": 42.54,
|
|
"window_change_24wk": 0.0,
|
|
"window_change_36wk": 0.0,
|
|
"source": "run_twin(disease, [], days=600) — 질환 평형(day300)에서 무치료 진행 시 HairDensity 변화"
|
|
},
|
|
"AA": {
|
|
"equilibrium_density_pct": 10.99,
|
|
"window_change_24wk": 0.0,
|
|
"window_change_36wk": 0.0,
|
|
"source": "run_twin(disease, [], days=600) — 질환 평형(day300)에서 무치료 진행 시 HairDensity 변화"
|
|
}
|
|
},
|
|
"diseases": {
|
|
"AGA": {
|
|
"metric": "target-area hair count change",
|
|
"unit": "hairs",
|
|
"trial_window_wk": 24,
|
|
"placebo_arms": [
|
|
{
|
|
"trial": "NCT01231607",
|
|
"week": 24,
|
|
"mean": -4.9,
|
|
"sd": 7.89,
|
|
"n": 17
|
|
},
|
|
{
|
|
"trial": "NCT01231607",
|
|
"week": 12,
|
|
"mean": -4.0,
|
|
"sd": 7.22,
|
|
"n": 17,
|
|
"secondary": true
|
|
}
|
|
],
|
|
"excluded_arms": [
|
|
{
|
|
"trial": "NCT00441116",
|
|
"reason": "거대면적 macrophotographic 총수(+144) — target-area 척도와 비호환(이질 outlier)"
|
|
}
|
|
],
|
|
"real_placebo_mean": -4.9,
|
|
"real_placebo_se": 1.91,
|
|
"n_trials": 1,
|
|
"n_subjects": 17,
|
|
"twin_control": 0.0,
|
|
"twin_control_source": "run_twin(disease, [], days=600) — 질환 평형(day300)에서 무치료 진행 시 HairDensity 변화",
|
|
"twin_equilibrium_density_pct": 42.54,
|
|
"equiv_margin": 15.0,
|
|
"diff_twin_minus_placebo": 4.9,
|
|
"tost_p_equiv": 0.0,
|
|
"equivalent": true,
|
|
"tost_p_equiv_conservative_SE": 0.1003,
|
|
"natural_history_gap": -4.9,
|
|
"nat_overlay": -4.9,
|
|
"nat_overlay_label": "경험적 placebo-response 보정(트윈 기전 아님; 풀링 위약 평균)",
|
|
"pred_band_sd": 1.91,
|
|
"arms_covered": "1/1",
|
|
"treatment": "두타스테리드 0.5mg (동일시험 within-trial)",
|
|
"treatment_mean": 89.6,
|
|
"treatment_within_trial": true,
|
|
"effect_real_placebo": 94.5,
|
|
"effect_twin_control": 89.6,
|
|
"effect_twin_raw": 89.6,
|
|
"effect_twin_corrected": 94.5,
|
|
"bias": -4.9,
|
|
"bias_pct_of_effect": -5.2,
|
|
"bias_raw_pct": -5.2,
|
|
"bias_corrected_pct": 0.0
|
|
},
|
|
"AA": {
|
|
"metric": "SALT %change",
|
|
"unit": "%",
|
|
"trial_window_wk": 36,
|
|
"placebo_arms": [
|
|
{
|
|
"trial": "BRAVE-AA1 (NCT03570749)",
|
|
"week": 36,
|
|
"mean": -8.13,
|
|
"sd": 22.0,
|
|
"n": 90
|
|
},
|
|
{
|
|
"trial": "BRAVE-AA2 (NCT03899259)",
|
|
"week": 36,
|
|
"mean": -2.96,
|
|
"sd": 20.0,
|
|
"n": 78
|
|
}
|
|
],
|
|
"excluded_arms": [],
|
|
"real_placebo_mean": -5.48,
|
|
"real_placebo_se": 1.62,
|
|
"n_trials": 2,
|
|
"n_subjects": 168,
|
|
"twin_control": 0.0,
|
|
"twin_control_source": "run_twin(disease, [], days=600) — 질환 평형(day300)에서 무치료 진행 시 HairDensity 변화",
|
|
"twin_equilibrium_density_pct": 10.99,
|
|
"equiv_margin": 15.0,
|
|
"diff_twin_minus_placebo": 5.48,
|
|
"tost_p_equiv": 0.0,
|
|
"equivalent": true,
|
|
"tost_p_equiv_conservative_SE": 0.2601,
|
|
"natural_history_gap": -5.48,
|
|
"nat_overlay": -5.48,
|
|
"nat_overlay_label": "경험적 placebo-response 보정(트윈 기전 아님; 풀링 위약 평균)",
|
|
"pred_band_sd": 3.66,
|
|
"arms_covered": "2/2",
|
|
"treatment": "deuruxolitinib 12mg (THRIVE, 교차시험)",
|
|
"treatment_mean": -50.4,
|
|
"treatment_within_trial": false,
|
|
"effect_real_placebo": -44.92,
|
|
"effect_twin_control": -50.4,
|
|
"effect_twin_raw": -50.4,
|
|
"effect_twin_corrected": -44.92,
|
|
"bias": -5.48,
|
|
"bias_pct_of_effect": -12.2,
|
|
"bias_raw_pct": -12.2,
|
|
"bias_corrected_pct": 0.0,
|
|
"nat_overlay_loto": [
|
|
{
|
|
"held_out": "BRAVE-AA1 (NCT03570749)",
|
|
"actual": -8.13,
|
|
"predicted_overlay": -2.96,
|
|
"abs_err": 5.17
|
|
},
|
|
{
|
|
"held_out": "BRAVE-AA2 (NCT03899259)",
|
|
"actual": -2.96,
|
|
"predicted_overlay": -8.13,
|
|
"abs_err": 5.17
|
|
}
|
|
],
|
|
"nat_overlay_loto_mae": 5.17,
|
|
"aa_abs_salt_trajectory": {
|
|
"trial": "NCT02974868",
|
|
"weeks": [
|
|
24
|
|
],
|
|
"values_wk24": 1.41,
|
|
"across_time_range": [
|
|
0.43,
|
|
1.77
|
|
],
|
|
"note": "절대 SALT점 변화(+=악화), 24주 +1.41 ≈ 0 근방"
|
|
}
|
|
}
|
|
},
|
|
"concept_note": "트윈-대조군은 *변화공간*에서 '자발변화 없음'(0)을 주장(척도무관). 효과재구성은 각 시험 단위로. 기전 대조군(0)=held-out(위약 미접촉)·공정; 경험 오버레이=별도 층.",
|
|
"verdict": {
|
|
"twin_executed": true,
|
|
"equivalence": "2/2 질환 동등(마진±15)",
|
|
"max_effect_bias_raw_pct": 12.2,
|
|
"max_effect_bias_corrected_pct": 0.0,
|
|
"aa_overlay_loto_mae": 5.17,
|
|
"usable_for": "큰 치료효과 검출의 mechanistic synthetic control(raw 편향<12%); 오버레이로 소효과 보정(in-sample)",
|
|
"needs_for_regulatory": "전향 검증 + 공변량 매칭 + 오버레이 교차시험 일반화(>2 arm LOTO)",
|
|
"honest": "트윈을 실제 실행해 대조군(0) 도출(기전, held-out·공정). 실제 RCT 위약과 마진 내 동등. 자연사는 0으로 둠(AGA 보수/AA 비보수) -> 경험 오버레이로 보정하나 in-sample·LOTO 예비(AA 2arm). 회고적."
|
|
}
|
|
} |